Avaliação crítica dos estudos observacionais da terapia de reposição enzimática para Doença de Gaucher

Resumo

Objetivo: Realizar análise crítica sobre validade dos estudos observacionais de terapia de reposição enzimática para doença de Gaucher. Métodos: A busca na literatura foi realizada nas bases de dados eletrônicas sem limites de data e para pacientes com doença de Gaucher confirmada, de qualquer idade e recebendo terapia de reposição enzimática (alglucerase, imiglucerase, velaglucerase ou taliglucerase). Os desfechos de interesse foram hemoglobina, plaquetas, volume do fígado e do baço, quitotriosidase plasma, parâmetros ósseos e formação de anticorpos. A ferramenta Newcastle-Ottawa foi utilizada para avaliação da qualidade e os guias do The Oxford Centre for Evidence-based Medicine foram usados para classificar o nível de evidência. Resultados: Dezenove estudos foram selecionados. Foram analisados os dados mais completos e recentes do International Collaborative Gaucher Group Gaucher Registry. Quinze estudos incluíram pacientes que utilizaram alglucerase ou imiglucerase, incluindo dados de 757 pacientes com 10 anos de uso. Os dados sobre o tratamento com velagucerase foram restritos a quatro estudos com 24 crianças e 8 adultos após 2 e 7 anos de acompanhamento, respectivamente. Somente o French Gaucher’s disease registry apresentou os resultados de um paciente com taliglucerase. O nível de evidência foi classificado como 2C em quatorze estudos, 2B para um estudo e 4 para quatro estudos. Conclusão: A avaliação crítica dos estudos observacionais com imiglucerase revelou dados importantes e de boa qualidade sobre efetividade e segurança do tratamento no longo prazo. Apesar de existirem outras opções de tratamento (velaglucerase e taliglucerase), a falta de dados observacionais a longo prazo não permite comparações dos resultados no mundo real.